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GlobeNewswire/Santhera gibt Publikation von -2-

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DJ GlobeNewswire/Santhera gibt Publikation von Langzeitdaten mit Idebenon aus der SYROS-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt



Pratteln, Schweiz, November 19, 2019 - Santhera Pharmaceuticals (SIX:
SANN) gibt die Publikation von bereits angekündigten
SYROS-Studiendaten in der renommierten Fachzeitschrift
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=g0i9LkWTuduoctgQkMdgoi_eupucHmjpXwOmHgBUbT0Km5s-puGR-83JgvpEMPXonOn_1Iaw4YTMIgYwXkpl4s3sGw3JfTmyuCI9lMfL-mVvieK5PXmAs0eDbu1vzzQ4
Neuromuscular Disorders [1] bekannt. Die Daten zeigen langfristige
Wirksamkeit von Idebenon bei der Verlangsamung des
Atmungsfunktionsverlustes bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
(DMD) im Therapiealltag.

Die Publikation stellt Daten aus einer retrospektiven Kohortenstudie
(SYROS) mit 18 DMD-Patienten ohne Glukokortikoid-Behandlung vor, die
nach Abschluss der Phase-III-DELOS-Studie im Rahmen von erweiterten
Zugangsprogrammen (Expanded Access Programs, EAPs) mit Idebenon (900
mg/Tag) behandelt wurden. Das Ziel war der Vergleich der Atmungsfunktion
in Phasen mit Idebenon-Behandlung ('On-Idebenon') gegenüber Phasen
ohne Idebenon-Behandlung ('Off-Idebenon') bei denselben Patienten. Die
Atmungsfunktion wurde erfasst durch Messung der Vitalkapazität
(Forced Vital Capacity; FVC) oder der maximalen exspiratorischen
Atemflussrate (Peak Expiratory Flow; PEF), beide ausgedrückt als
Prozent des Sollwertes (percent predicted; FVC%p, PEF%p).


In dieser Studie wurden Daten von DMD-Patienten erhoben, die nach
Abschluss der DELOS-Studie während durchschnittlich 4,2 Jahren
(Spanne von 2,4 bis 6,1 Jahren) im klinischen Therapiealltag mit Idebenon
behandelt wurden.

Bei den Patienten, die vor den EAPs 'Off-Idebenon' waren, reduzierte sich
die jährliche Abnahmerate von FVC%p (primärer Endpunkt) um ca.
50% von -7,4% (95% CI: -9,1, -5,8) 'Off-Idebenon' auf -3,8% (95% CI:
-4,8, -2,8) 'On-Idebenon'. Ebenso verringerte sich die jährliche
Abnahmerate von PEF%p von -5,9% 'Off-Idebenon' auf -1,9% 'On-Idebenon'.

Die jährliche Abnahmerate von FVC%p und PEF%p blieb über die
gesamte Beobachtungszeit von bis zu sechs Jahren stabil und lag durchwegs
tiefer als die Abnahmerate bei vergleichbaren unbehandelten Patienten aus
einer Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf.

Während 'On-Idebenon' traten weniger bronchopulmonale Komplikationen
auf (0,10 Ereignisse pro Personenjahr) im Vergleich zu 'Off-Idebenon'
(0,33 Ereignisse pro Personenjahr). Während der Behandlung mit
Idebenon verringerte sich auch die Notwendigkeit für
Krankenhausaufenthalte aufgrund von Atemwegsinfektionen oder damit
verbundenen Erkrankungen (0,06 Krankenhausaufenthalte pro Person und Jahr
'On-Idebenon' gegenüber 0,15 'Off-Idebenon').

,,Die Verminderung des jährlichen Atmungsfunktionsverlusts
während der Behandlung mit Idebenon kann als klinisch relevant
angesehen werden, da sie mit einer geringeren Anzahl von
bronchopulmonalen Komplikationen und Krankenhausaufenthalten wegen
Atemwegskomplikationen verbunden war", sagte Erstautor Laurent Servais,
MD, PhD, Professor of Neuromuscular Paediatric Diseases an der
University of Oxford (MDUK Oxford Neuromuscular Center, department of
Paediatrics) und Head of the Neuromuscular Centre (Liège, Belgien).
,,Darüber hinaus deutet eine nachhaltige Verringerung der
FVC%p-Abnahme auf einen möglichen therapeutischen Nutzen
während der Langzeitbehandlung hin, da dies die Notwendigkeit
für eine Beatmungsunterstützung hinauszögern
dürfte."





,,Diese Langzeitdaten von Patienten, die im klinischen Therapiealltag
mit Idebenon behandelt wurden, liefern ein sehr wertvolles
Datenkollektiv, das früher erhobene Daten, insbesondere aus der
positiven Phase-III-DELOS-Studie [2], ergänzt. Die Gesamtheit der
verfügbaren Daten zeigt, dass Idebenon den Erhalt der
Atmungsfunktion unterstützt und ein krankheitsmodifizierendes
therapeutisches Potenzial besitzt", sagte der korrespondierende Autor
und leitende Studienarzt Gunnar M. Buyse, MD, PhD, Professor of
Pediatrics and Child Neurology, University Hospitals Leuven (Leuven,
Belgien).

Über Duchenne-Muskeldystrophie

DMD, eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von
fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund, tritt bereits im
frühen Kindesalter auf und führt aufgrund von
Atmungsfunktionsverlust zu früher Morbidität und
Mortalität. DMD ist eine genetische, degenerative Erkrankung, die
fast ausschliesslich Knaben betrifft und weltweit mit einer Inzidenz von
bis zu 1 in 3'500 männlichen Lebendgeburten vorkommt.
Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin,
der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem
Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter
zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Die mit
zunehmendem Alter fortschreitende Schwäche der Atemmuskulatur
betrifft primär die Thorakalmuskulatur und das Zwerchfell. Als
Folge treten wiederkehrende pulmonale Infektionen aufgrund von
ineffektivem Husten und der Ansammlung von Atemwegssekreten und
schliesslich Atmungsfunktionsverlust auf. Derzeit gibt es keine
zugelassene Behandlung zur Verlangsamung des Atmungsfunktionsverlustes
für Patienten mit DMD.

Über Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie

Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das
zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der
Wirkstoff kann den mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den
oxidativen Stress vermindern und die zelluläre Energieversorgung
verbessern.

DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie
über 52 Wochen mit 64 Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie,
welche entweder Idebenon (900 mg/Tag) oder entsprechendes Placebo
erhielten. Die Studie erreichte den primären Endpunkt gemessen als
Veränderung der maximalen exspiratorischen Atemflussrate (Peak
Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust der
Atmungsfunktion verringern kann [2, 3]. Weitere prospektive und
post-hoc-Analysen der DELOS-Studienergebnisse wurden bereits
veröffentlicht [4-7].

Literaturnachweise:

[1] Servais L, et al. Long-term data with idebenone on respiratory
function outcomes in patients with Duchenne muscular dystrophy.
Neuromuscular Disorders 2019; DOI:
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=P-R2nl-jUot-9sDuBnulMP2b7ChPahQc14fVWOXPGlEqHfnwBvtO7qkrmkik4bUh3wl-DG4bP3mpFyM7XGa1tT9V7MfBZgRkfVIZCDwTrSg_XyQNegMh_g9VibE0kKtfNBG_y5Tw86j4Tli_T1xxyQ
https://doi.org/10.1016/j.nmd.2019.10.008

[2] Buyse GM, et al. Lancet 2015; 38 5:17 48-57.

[3] Meier T, et al. Neuromuscular Disorders 2017; 27:30 714.

[4] McDonald CM, et al. Neuromuscular Disorders 2016; 26:47 3-80.

[5] Buyse GM, et al. Pediatric Pulmonology 2017; 5 2:50 8-15.

[6] Mayer OH, et al. J Neuromuscular Diseases 2017; 4:18 9-98.

[7] Buyse GM, et al. J Neuromuscular Diseases 2018; 5:41 930.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, ist auf die Entwicklung und
Vermarktung innovativer Medikamente für seltene neuromuskuläre
und pulmonale Erkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf fokussiert.
Santhera baut ein Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Produktportfolio auf
zur Behandlung von Patienten unabhängig von ursächlichen
Mutationen, Krankheitsstadium oder Alter. Ein Antrag auf Marktzulassung
für Puldysa(R) (Idebenon) wird gegenwärtig von der
Europäischen Arzneimittelagentur geprüft. Ausserdem hat
Santhera eine Lizenzoption auf das first-in-class dissoziative Steroid
Vamorolone, welches derzeit in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit
DMD als Ersatz von Standard-Kortikosteroiden getestet wird. Die
klinische Pipeline umfasst auch POL6014 zur Behandlung von Mukoviszidose
(CF) und anderen neutrophilen Lungenerkrankungen sowie Omigapil und
einen explorativen Gentherapieansatz für kongenitale
Muskeldystrophien. Santhera hat die Ex-Nordamerika-Rechte an seinem
ersten zugelassenen Produkt, Raxone(R) (Idebenon), zur Behandlung von
Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an Chiesi Group
lizenziert. Weitere Informationen sind verfügbar unter
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=L36XK0vVw0XTRdo_513MxnJDT_hzTQYQOtZG_4HdKAwB3O7d_iqxeRfCfAu-alntW8Q5E2YzjZIajMJLKpdhtw
www.santhera.com.

Raxone(R) und Puldysa(R) sind eingetragene Marken von Santhera
Pharmaceuticals.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:

https://www.globenewswire.com/Tracker?data=GO540MZ-7CFiwRIatEDuluCOh0-5TBPUkMDCCzrOTJAj9u2ne_e3KjGDuJ8NKdLQtZpHfOHNpnmUppbAyJmT0vX4kblidS5wG0qF4os4jamHvlfyCspmg-KoZ5RfgUNI
public-relations@santhera.com oder

Eva Kalias, Head External Communications

Tel.: +41 79 875 27 80

eva.kalias@santhera.com

Disclaimer / Forward-looking statements

Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur
Zeichnung oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals
Holding AG dar. Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete
Aussagen über das Unternehmen und seine
Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
bestimmte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die
finanzielle Lage, der Leistungsausweis oder die Zielerreichung des
Unternehmens wesentlich von den in diesen Aussagen ausgedrückten
oder implizierten Erwartungen abweichen. Die Leser sollten sich daher
nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere
nicht im Zusammenhang mit einer Vertrags- oder Investitionsentscheidung.
Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung zur Aktualisierung dieser
Aussagen ab.

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Anhang



(MORE TO FOLLOW) Dow Jones Newswires

November 19, 2019 01:00 ET ( 06:00 GMT)


2019 11 19_Syros Publication NMD_d_final
https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/57e8d2bd-d564-424a-b0f9-98880c6b4c42








(END) Dow Jones Newswires

November 19, 2019 01:00 ET ( 06:00 GMT)
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