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GlobeNewswire/Vamorolone erhält Promising Innovative Medicine (PIM) Status zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie durch die britische MHRA

| Quelle: Dow Jones Newsw... | Lesedauer etwa 5 min. | Text vorlesen Stop Pause Fortsetzen



Pratteln, Schweiz, 21. Oktober 2019 - Santhera Pharmaceuticals (SIX:
SANN) gibt bekannt, dass die britische Arzneimittelbehörde MHRA
(Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) ReveraGen
BioPharma darüber informiert hat, dass Vamorolone als ,,
vielversprechendes innovatives Arzneimittel" (PIM) zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingestuft wurde.

,,Wir gratulieren ReveraGen zu diesem Erfolg und freuen uns über
den PIM-Status, der das Potenzial von Vamorolone als innovativen
Therapieansatz angesichts des hohen medizinischen Bedarfs junger
Patienten mit DMD bestätigt", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von
Santhera.

Mit der PIM-Bezeichnung stuft die britische MHRA Vamorolone als einen
vielversprechenden Arzneimittelkandidaten für das Early Access to
Medicines Scheme (EAMS) ein. In Grossbritannien bezweckt EAMS, dessen
erster Schritt die Anerkennung als PIM ist, Patienten mit
lebensbedrohlichen oder zu schwerer Beeinträchtigung führenden
Erkrankungen den Zugang zu Medikamenten vor deren Marktzulassung zu
ermöglichen, sofern ein eindeutiger medizinischer Bedarf besteht.

Vamorolone ist ein ,,first-in-class" steroidaler,
entzündungshemmender Arzneimittelkandidat in der Entwicklung zur
Behandlung von DMD. Daten von nicht-klinischen und klinischen Studien
zeigten, dass die Behandlung mit Vamorolone zu einer anhaltenden
Verbesserung der Muskelfunktion bei geringeren Nebenwirkungen, wie sie
typischerweise bei traditionellen Kortikosteroiden beobachtet werden,
führt [1-6].

Vamorolone hat in den USA und in Europa Orphan-Drug-Designation und von
den US FDA den Fast-Track-Status und die
Rare-Pediatric-Disease-Designation.

Über Vamorolone ein ,,first-in-class" dissoziatives Steroid

Vamorolone, der erste Arzneimittelkandidat mit diesem Wirkprofil, bindet
an dieselben Rezeptoren wie Kortikosteroide, verändert jedoch die
nachfolgende Aktivität der Rezeptoren. Dies kann
möglicherweise die Wirksamkeit von den bekannten
Verträglichkeitsnachteilen abkoppeln (bzw. ,,dissoziieren") und
einen Ersatz bieten für Kortikosteroide, die derzeit
standardmässig zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit DMD
verabreicht werden. In dieser Patientengruppe besteht ein erheblicher
medizinischer Bedarf, da hochdosierte Kortikosteroide zu schwerwiegenden
systemischen Nebenwirkungen führen, die die Lebensqualität der
Patienten beeinträchtigen.

Die derzeit laufende 48-wöchige Phase-IIb-VISION-DMD-Studie
(VBP15-004; NCT03439670) ist als Zulassungsstudie konzipiert, um die
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Vamorolone im Vergleich zu
Prednison und Placebo bei 120 Knaben im Alter von 4 bis <7 Jahren mit
DMD nachzuweisen, die noch nicht mit Kortikosteroiden behandelt wurden.
Weitere Informationen:
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=PzTz48ktp5G5nnMHEAIETGkJuWKhousijGv-ikMgnD7ByAIBI6PFvs4Z_-mw8zO2ERCI9FMAE6fIP7x-fELuZa-sjKcDrH9Tr4vqaKIiSa0ftoPYWlHTZ354dE23NjYZ3ORKALxyB6WBwYiYh5Ty8A
https://vision-dmd.info/2b-trial-information.

Vamorolone wird vom US-amerikanischen Unternehmen ReveraGen BioPharma
Inc. entwickelt mit finanzieller Unterstützung von mehreren
internationalen gemeinnützigen Stiftungen, den US National
Institutes of Health, dem US-Verteidigungsministerium und dem
EU-Förderprogramm Horizont 2020. Im November 2018 erwarb Santhera
von Idorsia die Option auf eine exklusive Sublizenz auf Vamorolone in
allen Indikationen und allen Ländern weltweit (ausser Japan und
Südkorea).

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, ist auf die Entwicklung und
Vermarktung innovativer Medikamente für seltene neuromuskuläre
und pulmonale Erkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf fokussiert.
Santhera baut ein Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Produktportfolio auf
zur Behandlung von Patienten unabhängig von ursächlichen
Mutationen, Krankheitsstadium oder Alter. Ein Antrag auf Marktzulassung
für Puldysa(R) (Idebenon) wird gegenwärtig von der
Europäischen Arzneimittelagentur geprüft. Ausserdem hat
Santhera eine Lizenzoption auf das first-in-class dissoziative Steroid
Vamorolone, welches derzeit in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit
DMD als Ersatz von Standard-Kortikosteroiden getestet wird. Die
klinische Pipeline umfasst auch POL6014 zur Behandlung von Mukoviszidose
(CF) und anderen neutrophilen Lungenerkrankungen sowie Omigapil und
einen explorativen Gentherapieansatz für kongenitale
Muskeldystrophien. Santhera hat die Ex-Nordamerika-Rechte an seinem
ersten zugelassenen Produkt, Raxone(R) (Idebenon), zur Behandlung von
Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an Chiesi Group
lizenziert. Weitere Informationen sind verfügbar unter
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=Bz4GrxV4HLn9nGF33-uBrE7lXJXGHIJrpmrflxMaLoUH1QXeg3MiNLPJM6iDXBJTOqOxtINTiVPcgCxtG_pG2Q
www.santhera.com.

Raxone(R) und Puldysa(R) sind eingetragene Marken von Santhera
Pharmaceuticals.

Über ReveraGen BioPharma

ReveraGen wurde 2008 gegründet, um neuartige dissoziative
Steroid-Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere
chronische entzündliche Erkrankungen zu entwickeln. Die Entwicklung
des wichtigsten Wirkstoffs von ReveraGen, Vamorolone, wurde durch
Partnerschaften mit weltweiten Stiftungen unterstützt, darunter die
Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project Muscular Dystrophy,
Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action
Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish, DuchenneUK, Pietro's
Fight, Michael's Cause, und der Duchenne Research Fund. ReveraGen
erhielt auch grosszügige Unterstützung vom
US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health
(NCATS, NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizon
2020). www.reveragen.com

Literaturverweise:

[1] Hoffman EP et al. (2019). Vamorolone trial in Duchenne muscular
dystrophy shows dose-related improvement of muscle function.
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=QX_nSGCkpHqTHYkpBQzi3iFlnFWzr-Kkj1g0QHOAP1hr2f2ZtUjizuNd_YI-0dk0XsI5ZqSjEFvPKraqcYTaIcjz22b_e8gQ0-x0hlGQoaEhB2tSOxMdyF1ccA5REN0S-CtYVGKZEQ1ESavRjpAreg
Neurology 93(13):e1312-e1323. doi:10.1212/WNL.0000000000008168

[2] Hoffman EP et al. (2018). Phase 1 trial of vamorolone, a
first-in-class steroid, shows improvements in side effects via
biomarkers bridged to clinical outcomes. Steroids 134: 43-52.

[3] Conklin LS et al. (2018). Phase IIa trial in Duchenne muscular
dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal
anti-inflammatory drug.
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=hTQq2gA0MKUnsQPXaPVYZK28WalgPsD6nsyAo5FIV73odlw7sLRs_c9uZQbVa75ss1C_T7DvqasgmogyqZDt1sGnwWksszNP-Ab1WELVinKtvGiMdatnIrNXCakaexVR
Pharmacol Res. 13 6:14 0-150. doi: 10.1016/j.phrs.2018.09.007.

[4] Mavroudis PD et al. (2019). Population pharmacokinetics of
vamorolone (VBP15) in healthy men and boys with Duchenne muscular
dystrophy.
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=tiEBpjrW_rWsQa5-XVgKxgcRuWZf36R20fpvFiSkNt38el9fM3J9oGh1eSlR_PbTLTgMc8oDL7r1Rnqo_9Y30D-FrHh0SY-jKP5eyRxlicCM9j8poxVu7OWxmtJ8G3MJ
J Clin Pharmacol. 59(7):979-988. doi: 10.1002/jcph.1388.

[5] Heier CR at al. (2013). VBP15, a novel antiinflammatory and
membranestabilizer, improves muscular dystrophy without side effects.
EMBO Mol Med 5: 15691585

[6] Heier CR et al. (2019). Vamorolone targets dual nuclear receptors to
treat inflammation and dystrophic cardiomyopathy. Life Science Alliance
DOI 10.26508/lsa.201800186

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:

Santhera

https://www.globenewswire.com/Tracker?data=zrGN0zW984CtQgDx_jtSM-VxbJYLCCYf721LUpKVwZnvWuIpcSk0fDSinzLbKYXmRiKT2CnUIQwo223vitqxCKKjgi3p7l-4IzQglWKVITTlfz6p7wRZ-444qS4VclHl
public-relations@santhera.com oder

Eva Kalias, Head External Communications

Tel.: +41 79 875 27 80

eva.kalias@santhera.com

ReveraGen

Eric Hoffman, CEO

Phone: + 1 240-672-0295

https://www.globenewswire.com/Tracker?data=wz-JwROt91djJTd4ch8e-3iOIQ0760GnVzzb_vXrJwdMAd3T4mMKfkaBO-m61ipiz7GgzPIfpUQK4e9c73meUbIbPYr2cDRfU6Sr32EtZQ8qMdRo8ajRhslC5vwcJze6
eric.hoffman@reveragen.com

Disclaimer / Forward-looking statements

Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur
Zeichnung oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals
Holding AG dar. Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete
Aussagen über das Unternehmen und seine
Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten
bestimmte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die
finanzielle Lage, der Leistungsausweis oder die Zielerreichung des
Unternehmens wesentlich von den in diesen Aussagen ausgedrückten
oder implizierten Erwartungen abweichen. Die Leser sollten sich daher
nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere
nicht im Zusammenhang mit einer Vertrags- oder Investitionsentscheidung.
Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung zur Aktualisierung dieser
Aussagen ab.

# # #



Anhang


2019 10 21_PIM_Vamorolone_d_final
https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/f01468c1-2601-4e89-9fa4-ca1195bab53e








(END) Dow Jones Newswires

October 21, 2019 01:00 ET ( 05:00 GMT)
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