Der weltweit führende CRISPR-Spezialist hat am Montag eine hochinteressante Zusammenarbeit bekanntgegeben. Gemeinsam mit Sirius Therapeutics sollen neuartige siRNA-Therapien zur Marktreife geführt werden. DER AKTIONÄR erklärt, was hinter dem Deal und der Technologie steckt, auf der die neuen Behandlungsmethoden basieren.

Das Hauptaugenmerk der Zusammenarbeit liegt zunächst auf den Wirkstoff SRSD107, einem lang wirkenden, kleinen interferierenden RNA (siRNA) der nächsten Generation von Faktor XI (FXI) zur Behandlung von thromboembolischen Störungen. Die Substanz lieferte bereits vielversprechende Phase-1-Studiendaten.

Teil der Vereinbarung ist auch ein Investment: CRISPR Therapeutics transferiert 25 Millionen Dollar in bar an Sirius Therapeutics. Darüber hinaus steckt der Gen-Schere-Spezialist weitere 70 Millionen Dollar in Form von Eigenkapital in das Unternehmen. Zudem wurde CRISPR Therapeutics das Recht eingeräumt, bis zu zwei weitere siRNA-Programme exklusiv zu lizenzieren.

Der Begriff "siRNA" steht für "Small interfering RNA". Hierbei handelt es sich um doppelsträngige RNA-Moleküle. Mit dem "Stummschalten" dieser bestimmten Gene ist eine gezielte Behandlung von Krankheiten möglich, da die Expression unterdrückt wird.

Die Biotech-Gesellschaft Alnylam hat beispielsweise auf Basis dieses Ansatzes bereits mehrere Medikamente auf den Markt gebracht. Kleinere Spezialisten auf dem Gebiet sind zudem Arrowhead Pharmaceuticals oder Silence Therapeutics.