Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) erteilt die Orphan Drug Designation für das aus Plasma gewonnene Medikament von Kedrion zur Behandlung der kongenitalen Aceruloplasminämie, einer seltenen genetischen Störung des Eisenstoffwechsels

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Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) erteilt die Orphan Drug
Designation für das aus Plasma gewonnene Medikament von Kedrion zur
Behandlung der kongenitalen Aceruloplasminämie, einer seltenen genetischen
Störung des Eisenstoffwechsels

27.11.2025 / 11:10 CET/CEST
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Diese Einstufung stellt einen bedeutenden Meilenstein für die Patienten dar
und bekräftigt Kedrions Engagement, den ungedeckten medizinischen Bedarf bei
seltenen und extrem seltenen Krankheiten zu decken

CASTELVECCHIO PASCOLI, Italien, 27. November 2025 /PRNewswire/ Kedrion
gibt bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) die Orphan Drug
Designation (ODD) für sein in der Entwicklung befindliches Medikament zur
Behandlung der kongenitalen Aceruloplasminämie (ACP) erteilt hat, einer
seltenen genetischen Störung des Eisenstoffwechsels.

Kedrion Logo

Aceruloplasminämie ist eine autosomal-rezessive Erkrankung, die durch
Mutationen im CP-Gen verursacht wird und zu einem Mangel oder Fehlen von
Ceruloplasmin führt, einem wichtigen Plasmaprotein, das für den
Eisentransport unerlässlich ist. Ohne Behandlung sammelt sich Eisen im
Gehirn, in der Leber und in der Bauchspeicheldrüse an und verursacht schwere
neurologische Symptome, Diabetes, Anämie und Netzhautdegeneration. Quelle:
Orphanet https://www.orpha.net/en/disease/detail/48818

Die Entscheidung der EMA unterstreicht die Rolle von Kedrion als
wissenschaftlich orientierter Innovator im Bereich seltener und extrem
seltener Krankheiten. Durch seine Pionierarbeit bei der Entwicklung von
Therapien aus ungenutzten Zwischenprodukten der Plasmafraktionierung
verwandelt Kedrion industrielle Plasmaabfälle in potenzielle neue
Behandlungsmethoden. Dieser Ansatz optimiert nicht nur die Nutzung einer
wertvollen Ressource, sondern fördert auch die Nachhaltigkeit in der
biopharmazeutischen Innovation.

Andrea Caricasole, Leitung Forschung, Entwicklung und Innovation bei
Kedrion, erklärte: "Diese Einstufung durch die EMA, die auf die kürzlich
erfolgte Einstufung als Orphan Drug durch die FDA folgt, ist eine weitere
Bestätigung unseres wissenschaftlich fundierten Ansatzes für Innovationen im
Bereich seltener und extrem seltener Krankheiten. Durch die Erschließung des
therapeutischen Potenzials dieses Proteins wollen wir Aceruloplasminämie
bekämpfen, eine schwerwiegende, äußerst seltene neurodegenerative
Erkrankung, für die es bislang keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten
gibt. Für Patienten dieser seltenen Erkrankung, für die es derzeit kein
zugelassenes Medikament gibt, stellt dieser Meilenstein einen konkreten
Schritt in Richtung der zukünftigen Verfügbarkeit einer neuen Therapie dar.
Unsere Arbeit zeigt, wie fortschrittliche Forschung und nachhaltige
Praktiken zusammenwirken können, um bedeutende Lösungen zu entwickeln."

Dieser Meilenstein ist das Ergebnis einer Zusammenarbeit mit Partnern aus
Wissenschaft und Klinik und wird vom italienischen Ministerium für
Unternehmen und Made in Italy (MIMIT) durch das Forschungsprojekt "NATURAL"
unterstützt, dessen Ziel es ist, die Forschung nach neuen Therapien durch
die Nutzung ungenutzter Zwischenprodukte der Plasmafraktionierung zu
fördern.

Diese Errungenschaft baut auf zwei aktuellen wissenschaftlichen
Publikationen mit großer Wirkung auf, die die Vision hinter dem Ansatz von
Kedrion widerspiegeln. Nature Communications Biology (2024) demonstrierte
die Machbarkeit der Reinigung von Ceruloplasmin aus ungenutzten
Plasmafraktionierungszwischenprodukten und dessen therapeutische Wirksamkeit
in präklinischen Modellen der Aceruloplasminämie. Ergänzend dazu lieferte
Lancet eBioMedicine (2025) funktionelle Einblicke in Missense-Varianten des
Ceruloplasmin-Gens und bewertete die tatsächliche Prävalenz von
Aceruloplasminämie anhand von Bevölkerungsdaten. Zusammen untermauern diese
Studien das klinische Potenzial, den starken Drang nach wissenschaftlichen
Erkenntnissen und die Dringlichkeit der Entwicklung gezielter Therapien für
diese äußerst seltene Erkrankung.

Kedrion wird die klinische Entwicklung dieser Therapie für
Aceruloplasminämie in Europa weiter vorantreiben, mit dem Ziel, Patienten,
denen derzeit keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen,
einen zeitnahen Zugang zu ermöglichen.

Informationen zu Kedrion Biopharma

Kedrion Biopharma sammelt und fraktioniert Blutplasma, um aus Plasma
gewonnene Therapien für seltene, extrem seltene und schwerwiegende
Erkrankungen wie Gerinnungs- und neurologische Störungen, Immundefekte und
Rh-Sensibilisierung herzustellen und zu vertreiben. Wir beschäftigen
weltweit rund 5.200 Mitarbeiter und unser industrielles Netzwerk umfasst
Plasmasammelzentren in den Vereinigten Staaten und in der Tschechischen
Republik sowie Produktionsstätten in fünf Ländern. Wir setzen uns für die
Schaffung einer Welt ein, in der Wissenschaft und Versorgung keine Grenzen
kennen, und arbeiten mit der medizinisch-wissenschaftlichen Gemeinschaft,
Institutionen, Patientenvertretungsgruppen und Forschungseinrichtungen
zusammen, um Innovationen zu fördern und die Versorgung zu verbessern. Jede
Verbindung, die wir herstellen, hat Auswirkungen auf jemanden, irgendwo.

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