Norgine begrüßt positive CHMP-Stellungnahme, die die Zulassung von Mavorixafor in der Europäischen Union für das WHIM-Syndrom empfiehlt

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Norgine begrüßt positive CHMP-Stellungnahme, die die Zulassung von
Mavorixafor in der Europäischen Union für das WHIM-Syndrom empfiehlt

27.02.2026 / 13:05 CET/CEST
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CHMP-Empfehlung ist ein wichtiger Schritt auf dem Weg zur ersten
zugelassenen Behandlung des WHIM-Syndroms in Europa
Endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission im 2. Quartal 2026
erwartet
Partnerschaft mit X4 Pharmaceuticals zur Vermarktung in Europa unter
norwegischer Führung

AMSTERDAM, 27. Februar 2026 /PRNewswire/ Norgine B.V., ein führendes
europäisches Spezialpharmaunternehmen, begrüßt heute die positive
Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA), in der die Erteilung einer Genehmigung für das
Inverkehrbringen unter außergewöhnlichen Umständen[*] für XOLREMDI®
(Mavorixafor) bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter zur Behandlung
des WHIM-Syndroms (Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und
Myelokathexis) zur Erhöhung der Zahl der zirkulierenden reifen Neutrophilen
und Lymphozyten.[1]

Norgine Logo

Diese positive Stellungnahme des CHMP ist ein wichtiger regulatorischer
Meilenstein für Patienten, die mit dem WHIM-Syndrom leben und für die es
derzeit keine andere zugelassene Behandlungsmöglichkeit gibt.[2] Die
Erkrankung beruht auf einer Störung des Chemokinrezeptors (CXCR4), die die
Freisetzung weißer Blutkörperchen aus dem Knochenmark in den Blutkreislauf
beeinträchtigt und zu wiederkehrenden und/oder schweren Infektionen führt.2

Die Europäische Kommission (EK) wird nun die CHMP-Empfehlung prüfen, wobei
eine endgültige Entscheidung für das zweite Quartal 2026 erwartet wird.

"Wir freuen uns über diesen wichtigen regulatorischen Meilenstein für
Patienten, die mit dem WHIM-Syndrom leben", sagte Janneke van der Kamp,
Chief Executive Officer, Norgine. "Bei Norgine haben wir eine umfassende
Expertise in der Bereitstellung von seltenen und speziellen Arzneimitteln in
Europa, Australien und Neuseeland aufgebaut, und die positive
CHMP-Stellungnahme für Mavorixafor spiegelt die Art von Innovation wider,
die unser Unternehmen für bedürftige Patienten bereitstellen soll."

Die positive Stellungnahme des CHMP zu Mavorixafor stützt sich auf die
Ergebnisse der entscheidenden klinischen Studie der Phase 3 (4WHIM), einer
globalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, 52-wöchigen
multizentrischen Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von
Mavorixafor bei 31 Personen ab 12 Jahren mit der Diagnose WHIM-Syndrom
untersucht wurde.[3]

Norgine und X4 Pharmaceuticals schlossen im Januar 2025 eine Lizenz- und
Liefervereinbarung ab, nach der Norgine Mavorixafor in Europa, Australien
und Neuseeland nach der Zulassung vermarkten wird. Alle Marktzulassungen in
den lizenzierten Gebieten werden auf Norgine übertragen. Nach Abschluss der
Transaktion wird Norgine für alle Marktzugangs- und
Kommerzialisierungsaktivitäten in den lizenzierten Gebieten verantwortlich
sein. X4 wird Mavorixafor herstellen und an Norgine liefern.

Über das WHIM-Syndrom

Das WHIM-Syndrom ist eine äußerst seltene, kombinierte primäre
Immundefizienz und chronische Neutropenie, die durch eine
CXCR4-Rezeptor-Dysfunktion verursacht wird und zu einer gestörten
Mobilisierung weißer Blutkörperchen aus dem Knochenmark in den peripheren
Kreislauf führt. Das WHIM-Syndrom ist nach seinen vier klassischen
Erscheinungsformen benannt: Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und
Myelokathexie, obwohl nur eine Minderheit der Patienten alle vier
Erscheinungsformen aufweist. Menschen mit WHIM-Syndrom haben typischerweise
niedrige Blutwerte an Neutrophilen (Neutropenie) und Lymphozyten
(Lymphopenie) und leiden infolgedessen unter schweren und/oder häufigen
Infektionen.2

Über Mavorixafor

Mavorixafor ist ein selektiver CXC-Chemokin-Rezeptor-4 (CXCR4)-Antagonist,
der an den CXCR4-Rezeptor bindet und so dessen Interaktion mit CXCL12
verhindert,1 , der derzeit in den Vereinigten Staaten unter dem Handelsnamen
XOLREMDI® zur Behandlung des WHIM-Syndroms zugelassen ist.3

Informationen zu Norgine

Norgine ist ein mittelgroßes pharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in der
EU, das 1.500 Mitarbeiter beschäftigt und einen Jahresumsatz von rund 650
Millionen US-Dollar erzielt. Bei Norgine treibt Innovation unsere Mission
voran, Medikamente zu liefern, die Leben verändern. Von weit verbreiteten
Krankheiten wie Verstopfung bis hin zu seltenen und schweren Erkrankungen
wie Krebs im Kindesalter konzentrieren wir uns auf ungedeckte medizinische
Bedürfnisse, weil wir der Meinung sind, dass jeder wissenschaftliche
Durchbruch es verdient, Patienten in Not zu erreichen.

Wir nutzen unsere innovativen Entwicklungs-, Vermarktungs- und
Produktionskapazitäten sowie unsere strategischen Partnerschaften, um
komplexe Wege zu beschreiten. In Verbindung mit unserer langjährigen
Erfahrung und unserem fundierten regionalen Fachwissen ermöglicht uns dieser
Ansatz, die Verbreitung von lebensverändernden Medikamenten in Europa,
Australien und Neuseeland zu beschleunigen und auszuweiten.

Wir lassen uns von dem Vertrauen leiten, das Fachkräfte des
Gesundheitswesens und Patienten in uns setzen, und engagieren uns weiterhin
für Innovationen, die das Leben jedes einzelnen Patienten verändern.

[*] EMA-Definition für außergewöhnliche Umstände: Eine Art der Genehmigung
für das Inverkehrbringen von Arzneimitteln, wenn der Antragsteller nicht in
der Lage ist, umfassende Daten über die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit
unter normalen Verwendungsbedingungen vorzulegen, weil das zu behandelnde
Leiden selten ist oder weil die Erhebung vollständiger Informationen nicht
möglich oder unethisch ist.

[1] XOLREMDI® (Mavorixafor) CHMP-Stellungnahme
[2] WHIM-Syndrom - Symptome, Ursachen, Behandlung | NORD, Zugriff im Februar
2026
[3] Badolato R, Alsina L, Azar A, et al. A phase 3 randomized trial of
mavorixafor, a CXCR4 antagonist, for WHIM syndrome. Blut. 2024;144(1):35-45.

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