^Pratteln, Schweiz, 28. April 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass der Vorstand der italienischen Arzneimittelbehörde AIFA die
Erstattung von AGAMREE® (Vamorolon) für die Behandlung von Patienten mit
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ab einem Alter von 4 Jahren in Italien genehmigt
hat.
AGAMREE ist ein neuartiges Molekül, das entwickelt wurde, um die typischerweise
mit Glukokortikoiden verbundenen entzündungshemmenden Wirkungen zu erzielen und
gleichzeitig das Risiko von Nebenwirkungen, die mit dieser Therapieklasse
verbunden sind, potenziell zu verringern. DMD ist eine seltene, fortschreitende
genetische Erkrankung, die durch Muskelschwund und eine verkürzte
Lebenserwartung aufgrund von Atemwegs- und/oder Herzkomplikationen
gekennzeichnet ist.
Die Entscheidung über die Erstattung folgt auf eine positive Bewertung durch den
Vorstand der AIFA am 22. April 2026. Die Entscheidung unterliegt der formellen
Veröffentlichung im italienischen Amtsblatt (Gazzetta Ufficiale), woraufhin die
Erstattung in Kraft tritt.
Dario Eklund, Chief Executive Officer, sagte: "Dies baut auf unseren jüngsten
Fortschritten in Spanien auf und spiegelt unsere anhaltende Dynamik bei der
Ausweitung des Zugangs zu AGAMREE für Patienten mit DMD wider. Da vier der fünf
grossen europäischen Märkte voraussichtlich in naher Zukunft Zugang zu AGAMREE
haben werden und wir durch erfolgreiche Markteinführungen in Deutschland,
Österreich und Grossbritannien gestützt werden, sind wir gut positioniert, um
diese Dynamik aufrechtzuerhalten, während wir den Zugang zu dieser wichtigen
Therapie weiter ausweiten."
Santhera wird nach der offiziellen Veröffentlichung der AIFA-Entscheidung je
nach Bedarf weitere Informationen bereitstellen.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den
Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten
Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig
eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt(1). AGAMREE ist kein
Substrat für 11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD)-Enzyme, die an der
lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit
der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden(2,3).
Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als
dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende
Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,
die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden
sind(1-3).
In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen
primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante
Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im
Vergleich zu Placebo (p = 0,002)(4). Die am häufigsten berichteten
Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme,
gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis
mittelschwer(1).
Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der
klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association
(MDA) im März 2026 vorgestellt(5,6). In Propensity-Score-gepaarten Analysen
zeigte AGAMREE eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard-
Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:
eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit
Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)(5); eine
aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil
von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen
Kortikosteroiden (p °