^Pratteln, Schweiz, 2. Juni 2026 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
heute bekannt, dass AGAMREE vom südkoreanischen Ministerium für
Lebensmittelsicherheit und Arzneimittel (MFDS) die Orphan-Drug-Designation (ODD)
und die Global Innovative Products on Fast Track (GIFT)-Designation für die
Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erhalten hat.
Diese Ausweisungen erkennen den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei
DMD-Patienten in Südkorea an, wo derzeit keine alternative Behandlung verfügbar
ist. Die GIFT-Ausweisung ist ein beschleunigtes Zulassungsverfahren, das den
üblichen Zeitaufwand für die behördliche Prüfung von 120 auf 90 Arbeitstage
verkürzen kann und damit den Zugang zu AGAMREE für Patienten mit dieser
schwerwiegenden Erkrankung potenziell beschleunigt. Nxera plant, im Laufe des
Jahres 2026 einen Antrag auf Marktzulassung in Südkorea einzureichen.
Der Lizenzpartner Nxera Pharma Co., Ltd. ("Nxera") hält gemäß einer im Januar
2026 (https://www.santhera.de/assets/files/press-releases/260108-Santhera-Japan-
Licensing_Ger_Final.pdf) geschlossenen Lizenzvereinbarung die Exklusivrechte an
AGAMREE für Japan, Südkorea, Australien und Neuseeland. Santhera erhält Umsatz-
und Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz von AGAMREE in
den lizenzierten Gebieten.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das für die Behandlung der
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassen ist. Es bindet selektiv an den
Glukokortikoidrezeptor und löst durch Hemmung der NF-?B-vermittelten
Gentranskription eine entzündungshemmende Wirkung aus, während es gleichzeitig
eine verminderte Transaktivierung anderer Gene bewirkt(1). AGAMREE ist kein
Substrat für 11-?-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD)-Enzyme, die an der
lokalen Verstärkung der Glukokortikoidaktivität im Gewebe beteiligt sind und mit
der Kortikosteroid-assoziierten Toxizität in Verbindung gebracht werden(2,3).
Dieses pharmakologische Profil bildet die Grundlage für seine Einstufung als
dissoziatives Kortikosteroid, das darauf ausgelegt ist, die entzündungshemmende
Wirksamkeit zu erhalten und gleichzeitig die systemischen Effekte zu reduzieren,
die mit einer langfristigen konventionellen Kortikosteroidtherapie verbunden
sind(1-3).
In der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD erreichte AGAMREE seinen
primären Endpunkt und zeigte nach 24 Wochen eine statistisch signifikante
Verbesserung der Geschwindigkeit beim Aufstehen (Time to Stand, TTSTAND) im
Vergleich zu Placebo (p = 0,002)(4). Die am häufigsten berichteten
Nebenwirkungen waren Cushing-ähnliche Symptome, Erbrechen, Gewichtszunahme,
gesteigerter Appetit und Reizbarkeit; die meisten waren leicht bis
mittelschwer(1).
Langzeitdaten aus bis zu acht Jahren AGAMREE-Behandlung wurden auf der
klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association
(MDA) im März 2026 vorgestellt(5,6). In Propensity-Score-gepaarten Analysen
zeigte AGAMREE eine dauerhafte Wirksamkeit, die mit der von Standard-
Kortikosteroiden vergleichbar war, sowie ein differenziertes Sicherheitsprofil:
eine geringere Inzidenz von Wirbelkörperfrakturen im Vergleich zu mit
Deflazacort behandelten Kohorten (8,1 % vs. 41,9 %; p = 0,0082)(5); eine
aufrechterhaltene normale Wachstumsentwicklung mit einem mittleren Größenvorteil
von 12,17 cm bei einer Körpergrösse von im Vergleich zu herkömmlichen
Kortikosteroiden (p °